Bardzo ważną częścią procesu rejestracji leków są badania kliniczne. To właśnie na tym etapie możemy ocenić skuteczność wprowadzanego leku oraz ewentualne skutki uboczne, które towarzyszą jego spożywaniu. Podczas badań klinicznych ocenie podlega również szybkość wchłaniania się leku, jego intensywność działania oraz czas jaki pozostaje w organizmie.

Należy również ocenić reakcje leku na inne substancje w tym także na inne leki. Rejestracja leków składa się z wielu etapów, dzięki jednak rygorystycznym przepisom leki są dobrze sprawdzone. Po przeprowadzeniu badań klinicznych należy zebrać i opracować wszelkie informacje które uzyskaliśmy podczas badań. To właśnie w tym momencie dowiadujemy się na ile lek jest skuteczny i jakie skutki może przynieść jego zażywanie.

Etap ten powinien być przeprowadzony z jak największą dokładnością aby żadne istotne informacje uzyskane podczas badań nie zostały pominięte. Rejestracja leków jest kontrolowana przez wiele przepisów, podobnie jest z badaniami klinicznymi. Nad poprawnym przeprowadzeniem badań czuwają wprowadzone reguły GCP Dobrej Praktyki Klinicznej (Good Clinical Practice). Ustalenie takich reguł które obowiązują wszystkie firmy sprawiają że wyniki badań są bardziej wiarygodne i porównywalne.